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西比曼在2024年ASCO年会上公布了C-CAR031（一种装甲型自体GPC3 CAR-T）的临床数据，数据显示在晚期肝细胞癌患者中该疗法展现了初步的抗肿瘤活性。

CAR031研究在中位随访9.03个月时，在所有剂量水平（DLs）的患者中实现了91.3%的疾病控制率（DCR）和56.5%的客观缓解率（ORR），在DL4的患者中，ORR为75.0%。

6月4日，西比曼生物在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告的形式宣布了C-CAR031首次人体IIT（由研究者发起的临床试验）的初步安全性和有效性结果。报告显示了C-CAR031在经过多线治疗的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受过1-6线治疗）中可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。C-CAR031基于由阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN) 设计的新型GPC3靶向CAR-T，并由西比曼在中国生产。C-CAR031是基于西比曼和阿斯利康的联合开发协议在中国共同开发的产品。

“我们对C-CAR031在晚期肝细胞癌（HCC）患者中的首次临床结果感到鼓舞。”西比曼生物董事长兼首席执行官刘必佐表示：“今天呈现的早期数据提供了令人信服的概念验证，有望重新定义HCC和其他GPC3表达实体肿瘤的治疗模式。”

该研究的主要研究者，来自浙江大学附属第一医院的梁廷波教授表示：“C-CAR031在晚期肝细胞癌患者中表现出良好的安全性和有效性，这些患者的治疗选择通常非常有限。在91.3%的大多数患者观察到了肿瘤萎缩，这说明C-CAR031有潜力为这些患者带来临床价值并给予希望。”

截至2024年3月14日，研究中有24名患者中的23名符合有效性评估的条件。在91.3%的患者中观察到肿瘤减小，包括肝内和肝外病灶，中位减小幅度为42.2%（范围，-28.1%至94.4%）。疾病控制率为91.3%，所有DLs患者的ORR为56.5%。在DL4中，ORR为75.0%。中位随访9.03个月时，中位总生存期（mOS）的Kaplan-Meier估计值为11.14个月（95% CI，7.56-NE）。

未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）。细胞因子释放综合征（CRS）在22名（91.7%）患者中观察到，其中大多数（87.5%）为1/2级CRS，仅1名（4.2%）为3级CRS。

关于C-CAR031

C-CAR031是一种磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）靶向的装甲型自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，目前正在研究用于治疗肝细胞癌（HCC）。C-CAR031是一种新型GPC3靶向CAR-T，由阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）在其转化生长因子显性失活-β受体II（TGFβRIIDN）装甲发现平台设计，并由西比曼在中国生产。C-CAR031是基于西比曼和阿斯利康的联合开发协议在中国共同开发的产品。

关于此次研究

本次I期临床研究（NCT05155189）目前正在中国进行，旨在评估C-CAR031注射液在不可切除HCC患者中的安全性和抗肿瘤活性。截至2024年3月14日，共有24例患者接受了4个剂量水平（DL）的C-CAR031输注。83.3%（20/24例）的患者具有肝外转移病灶。既往接受治疗线数的中位数为3.5（范围：1～6）。

报告标题：“晚期肝细胞癌（HCC）患者C-CAR031（GPC3特异性TGFβRIIDN装甲型自体CAR-T）I期临床研究。”

报告编号：4019

专场类型和标题：快速口头报告 – 胃肠道癌 – 胃食管、胰腺和肝胆

专场日期和时间：2024年6月3日，上午9:45至11:15，中部夏令时（CDT）